ÀÌ ±â»ç´Â 2025³â12¿ù01ÀÏ 11½Ã18ºÐ¿¡ ÆÊÀ̵¥Àϸ® ÇÁ¸®¹Ì¾ö ÄÜÅÙÃ÷·Î ¼±°ø°³ µÇ¾ú½À´Ï´Ù.
[À̵¥Àϸ® ½Å¹ÎÁØ ±âÀÚ] ÄÚ¿À·Õ»ý¸í°úÇÐÀÌ ½ÇÀû °³¼±¿¡ ¼Óµµ¸¦ ³½´Ù. ÄÚ¿À·Õ»ý¸í°úÇÐÀº ¿ÃÇØ µé¾î ÁÖ·Â »ç¾÷ Áß ÇϳªÀÎ Ç×±ÕÁ¦ µî ÄɹÌÄ®(ÈÇÐ) »ç¾÷ ¼±ÀüÀ¸·Î ½ÇÀû ¹Ýµî¿¡ ¼º°øÇß´Ù.
ÄÚ¿À·Õ»ý¸í°úÇÐÀº ¿©±â¿¡ ±×Ä¡Áö ¾Ê°í ¿ø·áÀǾàǰ ¼öÃâ È®´ë¿Í ¾Æµ¥³ëºÎ¼Ó¹ÙÀÌ·¯½º º¤ÅÍ(AAV) ±â¹Ý À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ ±â¼úÀÌÀü µî ÀǾà»ç¾÷À» ÅëÇØ ½ÇÀû ÄöÅÒÁ¡ÇÁ¸¦ ³ë¸°´Ù.
¾ß¸¶Å俬Ÿ *¸ÅÃâ ¹× ¿µ¾÷ÀÌÀÍ·ü ÃßÀÌ. ´ÜÀ§: ¹é¸¸¿ø. (ÀÚ·á=ÄÚ¿À·Õ»ý¸í°úÇÐ)
¿ÃÇØ µé¾î ¸ÅÃâ Áõ°¡ ¹× ¿µ¾÷ÈæÀÚ Àüȯ
28ÀÏ ¹ÙÀÌ¿À¾÷°è¿¡ µû¸£¸é ÄÚ¿À·Õ»ý¸í°úÇÐÀº ¿ÃÇØ 3ºÐ±â ´©Àû ¸Å
¸±°ÔÀÓ¹Ù´ÙÀ̾߱â Ãâ°ú ¿µ¾÷ÀÌÀÍÀÌ °¢°¢ 1643¾ï¿ø, 202¾ï¿øÀ» ±â·ÏÇß´Ù. ¸ÅÃâÀº Àü³âµ¿±â(1145¾ï¿ø)´ëºñ 43.4% Áõ°¡Çß´Ù. ¿µ¾÷ÀÌÀÍÀº Àü³â 189¾ï¿ø ÀûÀÚ¿¡¼ ÈæÀÚ·Î ÀüȯµÆ´Ù.
ÄɹÌÄ®(SC)»ç¾÷ÀÌ ½ÇÀû °³¼±À» À̲ø¾ú´Ù. ÄɹÌÄ® »ç¾÷Àº Ç×±ÕÁ¦¿Í ¼±¹Úµµ·á, ÀüÀÚ¼ÒÀç µîÀÇ Á¦Ç°À» ÆÇ¸ÅÇÑ´Ù.
¹ÝµµÃ¼ÀÇ ÇÙ½É ¼ÒÀçÀÎ º¯¼º Æú¸®Æä´Ò·» ¿Á»çÀÌ
¹Ù´ÙÀ̾߱âÇϴ¹ý µå(mPPO) °ü·Ã ¸ÅÃâÀÌ Å©°Ô Áõ°¡Ç߱⠶§¹®À¸·Î Ç®À̵ȴÙ.
ÄÚ¿À·Õ»ý¸í°úÇÐÀº Áö³ 6¿ù ÄÚ¿À·ÕÀδõ½ºÆ®¸®¿¡ mPPO °ü·Ã Æ÷°ýÀû ±â¼ú ¹× ±Ç¸®¸¦ 170¾ï¿ø¿¡ ÀÌÀüÇß´Ù. ÀÌÀü ±â¼úÀº ¡âmPPO °ü·Ã °øÁ¤ ¡âºÐ¼®±â¼ú ¡âǰÁú°ü¸® ¡â»ý»ê±â¼ú ¡âƯÇã ÀÏü µîÀ¸·Î ±¸¼ºµÆ´Ù.
ÄÚ¿À·Õ»ý¸í°úÇÐ °ü°èÀÚ´Â "ÄÚ¿À·ÕÀδõ½ºÆ®¸®¿Í ü°áÇÑ mPP
¹Ù´ÙÀ̾߱â»çÀÌÆ® O °ü·Ã Æ÷°ýÀû ±â¼ú ¹× ±Ç¸® ±â¼úÀÌÀü ´ë°¡°¡ ½ÇÀû¿¡ ¹Ý¿µµÆ´Ù"¸ç "À̿ܿ¡µµ ¿ÃÇØ mPPO Á¦Ç°¿¡ ´ëÇÑ ¼ö¿ä°¡ Àü¹ÝÀûÀ¸·Î Áõ°¡Çß´Ù"°í ¼³¸íÇß´Ù.
*KLS-2031 ÀÛ¿ë ±âÀü. (À̹ÌÁö=ÄÚ¿À·Õ»ý¸í°úÇÐ)
¹Ù´ÙÀ̾߱â AAV À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ ±â¼ú ÀÌÀü ÃßÁø
ÄÚ¿À·Õ»ý¸í°úÇÐÀº ÄɹÌÄ®»ç¾÷À¸·Î ½ÇÀû ¹Ýµî¿¡ ¼º°øÇÑ ¸¸Å ¹Ì·¡ ¼ºÀ嵿·ÂÀÎ ÀǾà»ç¾÷À» ÅëÇØ ½ÇÀû °³¼±¿¡ ¹ÚÂ÷¸¦ °¡ÇÑ´Ù. ÄÚ¿À·Õ»ý¸í°úÇÐÀº ½Å±Ô ¸®º¸ÇÙ»ê(RNA) Ä¡·áÁ¦ ÇÙ½É ¿ø·á Æ÷½ºÆ÷¾Æ¹Ì´ÙÀÌÆ®(Phosphoramidite)¿¡ Å« ±â´ë¸¦ °É°í ÀÖ´Ù.
Æ÷½ºÆ÷¾Æ¹Ì´ÙÀÌÆ®¶õ ªÀº°£¼·RNA(siRNA)¡¤¿Ã¸®°í´ºÅ¬·¹¿ÀŸÀ̵å(ASO) µî RNA Ä¡·áÁ¦ ÇÕ¼º °úÁ¤¿¡¼ ¹Ýµå½Ã ÇÊ¿äÇÑ ÇÙ½É ¿ø·á¸¦ ¸»ÇÑ´Ù. Æ÷½ºÆ÷¾Æ¹Ì´ÙÀÌÆ®´Â °íºÎ°¡°¡Ä¡ ¼ÒÀç·Î ÇÕ¼º È¿À²°ú ¾à¹°ÀÇ Ã¼³» À¯Áö·Â µîÀ» °áÁ¤Áþ´Â´Ù.
ƯÈ÷ ±¸Á¶ÀûÀ¸·Î º¯ÇüµÈ Æ÷½ºÆ÷¾Æ¹Ì´ÙÀÌÆ®´Â ASOÀÇ ¾ÈÁ¤¼ºÀ» ³ôÀÌ´Â µ¿½Ã¿¡ ü³» ºÐÇØÈ¿¼ÒÀÎ ´ºÅ¬·¹¾ÆÁ¦¿¡ ´ëÇÑ ³»¼ºÀ» °ÈÇØ ¾à¹°ÀÇ Áö¼Ó¼ºÀ» °³¼±ÇÏ´Â ¿ªÇÒÀ» ÇÑ´Ù.
ÄÚ¿À·Õ»ý¸í°úÇÐÀº ´Ù³â°£ ÃàÀûÇÑ ¿ø·áÀǾàǰ(API) Á¦Á¶ ±â¼úÀ» ±â¹ÝÀ¸·Î Â÷¼¼´ë Æ÷½ºÆ÷¾Æ¹Ì´ÙÀÌÆ®¸¦ °ø±ÞÇÑ´Ù.
ÄÚ¿À·Õ»ý¸í°úÇÐÀº ÇöÀç ¿¬¼Ó°øÁ¤ ½Ã½ºÅÛÀ» Ȱ¿ëÇØ ´ÙǰÁ¾, ½ºÀ§Ã³ºí(Switchable, Àüȯ °¡´É) »ý»êÀÌ °¡´ÉÇÑ Â÷º°È °øÁ¤ °³¹ß ¿¬±¸¸¦ ÁøÇàÇϰí ÀÖ´Ù.
À̰°Àº µ¶ÀÚÀû »ý»ê ¿ª·®À» ¾Õ¼¼¿ö ÄÚ¿À·Õ»ý¸í°úÇÐÀº °íºÐÀÚ ÀǾàǰ ½ÃÀå¿¡¼ Á¦Ç° Æ÷Æ®Æú¸®¿À¿Í ±Û·Î¹ú °í°´±ºÀ» È®´ëÇÒ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù.
÷´Ü Ä¡·áÁ¦ ¼ö¿ä Áõ°¡¿Í Çõ½Å½Å¾à °³¹ß ±â¼ú ¹ßÀüÀ¸·Î ±Û·Î¹ú RNAÄ¡·áÁ¦ ½ÃÀåÀÌ ±Þ¼ºÀåÇϰí ÀÖ´Ù´Â Á¡µµ ÄÚ¿À·Õ»ý¸í°úÇп¡ È£Àç·Î ÀÛ¿ëÇÒ Àü¸ÁÀÌ´Ù.
½ÃÀåÁ¶»ç±â°ü À̺§·ù¿¡ÀÌÆ® ÆÄ¸¶(Evaluate Pharma)¿¡ µû¸£¸é ±Û·Î¹ú RNAÄ¡·áÁ¦ ½ÃÀåÀº Áö³ÇØ 44¾ï´Þ·¯(6Á¶5000¾ï¿ø)¿¡¼ 2030³â 266¾ï´Þ·¯(39Á¶¿ø)¿¡ À̸¦ °ÍÀ¸·Î ¿¹ÃøµÈ´Ù. ¿¬Æò±Õ¼ºÀå·ü(CAGR)Àº 35%¿¡ ´ÞÇÑ´Ù.
ÄÚ¿À·Õ»ý¸í°úÇÐÀº ¿äõÃß ½Å°æ±Ùº´Áõ ÅëÁõ Ä¡·áÁ¦(KLS-2031) ±â¼ú ÀÌÀüµµ ÃßÁøÇÑ´Ù. ÄÚ¿À·Õ»ý¸í°úÇÐÀº KLS-2031ÀÇ ¹Ì±¹ ÀÓ»ó 1/2a»óÀ» ¿Ï·áÇß´Ù.
ÄÚ¿À·Õ»ý¸í°úÇÐÀº ¹Ì±¹ 1/2a»ó ÀÓ»ó½ÃÇè Áß°£ °á°ú¿¡¼ ³»¾à¡¤¾ÈÀü¼ºÀ» È®ÀÎÇß´Ù. KLS-2031Àº ½Å°æº´Áõ¼º Áúȯ Áß ¾ûÄ¡»À ºÎ±Ù¿¡¼ ¹ß»ýÇÏ´Â ¿äõÃß ½Å°æ±Ùº´Áõ ÅëÁõÀ» Ä¡·áÇÑ´Ù.
KLS-2031Àº 2°³ÀÇ AAV¿¡ 3°³ÀÇ Ä¡·á À¯ÀüÀÚ(GAD65¡¤GDNF¡¤IL-10)¸¦ žÀçÇß´Ù. ù ¹øÂ° AAV¿¡´Â GAD65 À¯ÀüÀÚ¸¦ žÀçÇØ ³ú·Î °¡´Â ÅëÁõ½ÅÈ£¸¦ ¾ïÁ¦ÇÏ´Â ÀÛ¿ëÀ» ÇÑ´Ù. µÎ ¹øÂ° AAV¿¡´Â GDNF¿Í IL-10 À¯ÀüÀÚ¸¦ žÀçÇØ ¼Õ»óµÈ ½Å°æÀ» º¸È£ÇÏ°í ¿°ÁõÀ» ¸·´Â ÀÛ¿ëÀ» ÇÑ´Ù.
AAV¶õ À¯ÀüÀÚ(DNA), ¸®º¸ÇÙ»ê(RNA) µî À¯Àü¹°ÁúÀ» ¼¼Æ÷³ª »ýü¿¡ ÁÖÀÔÇϱâ À§ÇØ ¹ÙÀÌ·¯½º¸¦ ÀÌ¿ëÇØ °³¹ßµÈ Àü´Þü¸¦ ¸»ÇÑ´Ù. AAV´Â ¸ö ¼Ó¿¡¼ ¿À·£±â°£ À¯ÀüÀÚ ¹ßÇöÀ» Áö¼ÓÇϴµ¥´Ù ´Ù¸¥ AAVµé°ú ºñ±³ÇØ ¸é¿ª °ü·Ã ¹®Á¦µµ »ó´ëÀûÀ¸·Î Àû´Ù. AAV´Â Àü´Þ È¿À²ÀÌ ³ô¾Æ ÇüÁúÁÖÀÔÀÌ ¾î·Á¿î ÁßÃ߽Űæ°è¿Í ±ÙÀ°, ¾È±¸ µî¿¡µµ À¯Àü¹°Áú Àü´ÞÀÌ °¡´ÉÇØ ¹ÙÀÌ·¯½º º¤ÅÍ Áß °¡Àå ¸¹ÀÌ »ç¿ëµÇ°í ÀÖ´Ù.
ÄÚ¿À·Õ»ý¸í°úÇÐÀº 1ȸ ÁÖ»ç·Î ÁøÅë È¿´ÉÀÌ Àå±â°£ Áö¼ÓµÉ ¼ö ÀÖ´Â Ä¡·áÁ¦¸¦ °³¹ßÇϰí ÀÖ´Ù. KLS-2031Àº ±¹¼ÒÅõ¿©·Î °³¹ßµÅ ½Å°æ°è¿Í ³»Àå±â°ü ºÎÀÛ¿ëÀ» ÃÖ¼ÒÈÇß´Ù.
ÄÚ¿À·Õ»ý¸í°úÇÐ °ü°èÀÚ´Â "KLS-2031Àº ½Å°æº´Áõ¼º ÅëÁõ Ä¡·áÁ¦°¡ Àý´ëÀûÀ¸·Î ºÎÁ·ÇÑ ÀÇ·á°è¿¡¼ ¹ÌÃæÁ· ÀÇ·á ¼ö¿ä¸¦ ÃæÁ·½Ãų ¼ö ÀÖ´Ù"¸ç "ÄÚ¿À·Õ»ý¸í°úÇÐÀº ¿¹Á¤´ë·Î °èȹÀ» ÁøÇàÇÒ ¼ö ÀÖµµ·Ï ÃÖ¼±À» ´ÙÇÒ °Í"À̶ó°í ¸»Çß´Ù.
½Å¹ÎÁØ (adonis@edaily.co.kr)