¾ËÁö³ë¹Í½º CI
RNA Ä¡·áÁ¦ Àü¹®¾÷üÀÎ ¾ËÁö³ë¹Í½º°¡ À϶óÀÌ ¸±¸®¿Í ´ë±Ô¸ð ±â¼úÀÌÀü °è¾àÀ» ü°áÇÑ °¡¿îµ¥ AACR(¹Ì±¹¾ÏÇÐȸ) ±¸µÎ ¹ßÇ¥¿¡ ÀÌÀº Ãß°¡ ¶óÀ̼±½º¾Æ¿ô °¡´É¼ºÀÌ ºÎ°¢µÇ°í ÀÖ´Ù.
½ÅÇÑÅõÀÚÁõ±ÇÀº 8ÀÏ º¸°í¼¸¦ ÅëÇØ ¾ËÁö³ë¹Í½º°¡ º¸À¯ÇÑ TSR(Trans-splicing ribozyme) Ç÷§ÆûÀÌ ±âÁ¸ À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ ´ëºñ Àû¿ë ¹üÀ§¿Í È®À强 Ãø¸é¿¡¼ °æÀï·ÂÀ» °®Ãè´Ù°í Æò°¡Çß´Ù.
TSR(Trans-splicing ribozyme)Àº RNA ¿°±â¼¿À» ġȯÇÏ´Â À¯ÀüÀÚ ´ÙÁß ±³Á¤ Ç÷§ÆûÀ¸·Î ¾ËÁö³ë¹Í½º°¡ º¸À¯ÇÑ ±â¼ú
¸±°ÔÀÓ¸ô ÀÌ´Ù. ƯÈ÷ 2025³â ¸±¸®¿Í ¾à 1.9Á¶¿ø ±Ô¸ðÀÇ Ç÷§Æû ±â¼úÀÌÀü °è¾àÀ» ü°áÇÏ¸ç ±Û·Î¹ú ºòÆÄ¸¶·ÎºÎÅÍ ±â¼ú·ÂÀ» ÀÔÁõ¹Þ¾Ò´Ù. ÀÌÈÄ RZ-001(Ç×¾Ï), RZ-003(¾ËÃ÷ÇÏÀ̸Ó), RZ-004(¸Á¸·Áúȯ) µîÀ¸·Î ÆÄÀÌÇÁ¶óÀÎÀ» È®Àå ÁßÀÌ´Ù.
19ÀÏ AACR¿¡¼ RZ-001 °£¾Ï µ¥ÀÌÅÍ ±¸µÎ ¹ßÇ¥°¡ ¿¹Á¤µÈ °¡¿îµ¥ Ç÷§Æû ±â¼ú·Â ÀÔÁõ ¹× ¾ËÃ÷ÇÏÀ̸Ó
¸ð¹ÙÀϹٴÙÀ̾߱â Ä¡·áÁ¦ RZ-003µµ ÇâÈÄ ¶óÀ̼±½º ¾Æ¿ôÀÌ ±â´ëµÈ´Ù.
¾ËÃ÷ÇÏÀÌ¸Ó Ä¡·áÁ¦ RZ-003, Â÷º°ÈµÈ ±âÀü ±â´ë
¾ËÃ÷ÇÏÀÌ¸Ó Ä¡·áÁ¦ RZ-003´Â ÇÙ½É ±â´ëÁÖ·Î ²ÅÈù´Ù. ÇØ´ç Èĺ¸¹°ÁúÀº ½Å°æ¼¼Æ÷¸¦ ¼Õ»ó½ÃŰ´Â APOE4¸¦ °¨¼Ò½ÃŰ¸é¼ º¸È£ È¿°ú¸¦ °¡Áø APOE2¸¦ Áõ°¡½ÃŰ´Â 'ÀÌÁß ÀÛ¿ë ±âÀü'ÀÌ Æ¯Â¡ÀÌ´Ù.
ƯÈ÷
¹Ù´ÙÀ̾߱âÇÕ¹ý APOE4¸¦ APOE2·Î º¯°æÇÒ ¶§ Åë°·Î ġȯÇÏ´Â ´ÜÀÏ ÆäÀ̷ε带 »ç¿ëÇÑ´Ù´Â Á¡¿¡¼ ³ôÀº ¾àÈ¿°¡ ±â´ëµÇ°í ÀÖ´Ù.
¾ÈÀü¼º Ãø¸é¿¡¼µµ ÀÌ´Â ±âÁ¸ Ä¡·áÁ¦µéÀÌ ÇØ°áÇÏÁö ¸øÇÑ ³úºÎÁ¾, ³úÃâÇ÷ µî ARIA(¾Æ¹Ð·ÎÀÌµå °ü·Ã ºÎÀÛ¿ë) ¹®Á¦¸¦ °³¼±ÇÒ °¡´É¼ºÀÌ ÀÖ´Ù´Â Á¡¿¡¼ Â÷º°È ¿ä¼Ò·Î Æò°¡µÈ´Ù.
ÇöÀç ±Û·Î¹ú Á¦¾à»ç¿Í ¹°ÁúÀÌÀü°è¾à(MT
¾ß¸¶Åä°ÔÀÓ¿¹½Ã A)À» ü°áÇÑ »óÅ·Î, ¹°Áú °ËÁõ ÀÌÈÄ ±â¼úÀÌÀü °è¾àÀ¸·Î À̾îÁú °¡´É¼ºÀÌ Á¦±âµÈ´Ù. Áõ±Ç½Å°í¼¿¡ µû¸£¸é ¾ËÁö³ë¹Í½º´Â 2027³â ±â¼úÀÌÀü °è¾à ü°áÀ» ¿¹»óÇÑ »óÅ´Ù.
°æÀï ÆÄÀÌÇÁ¶óÀÎ ´ëºñ ±âÀüÀû ¿ìÀ§µµ ºÎ°¢µÈ´Ù. ±âÁ¸ APOE Ÿ±ê Ä¡·áÁ¦°¡ ƯÁ¤ ´Ü¹éÁú¸¸ Á¶ÀýÇÏ´Â ¹Ý¸é, RZ-003Àº µ¿½Ã¿¡ ¾ç ¹æÇâ Á¶ÀýÀÌ °¡´ÉÇØ ¾àÈ¿ Ãø¸é¿¡¼ °æÀï·ÂÀÌ ±â
»ÇºüÀ̸±°ÔÀÓ ´ëµÈ´Ù´Â ºÐ¼®ÀÌ´Ù.
RZ-001, AACR ±¸µÎ ¹ßÇ¥¡¦Ç×¾Ï ÆÄÀÌÇÁ¶óÀÎ °¡Ä¡ ºÎ°¢
Ç×¾ÏÁ¦ RZ-001µµ ´Ü±â ¸ð¸àÅÒÀ¸·Î ÀÛ¿ëÇÒ °ÍÀ¸·Î ºÐ¼®Çß´Ù. ¾ËÁö³ë¹Í½º´Â ¿À´Â 19ÀÏ AACR¿¡¼ RZ-001ÀÇ ¿ø¹ß¼º °£¾Ï ÀÓ»ó 1b/2a Áß°£ µ¥ÀÌÅ͸¦ ±¸µÎ ¹ßÇ¥ÇÒ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù. ´Ü¼ø Æ÷½ºÅͰ¡ ¾Æ´Ñ ±¸µÎ ¹ßÇ¥¶ó´Â Á¡¿¡¼ °£¾Ï À¯ÀüÀÚ ½Å¾à¿¡ ´ëÇÑ ½ÃÀå °ü½ÉÀÌ ³ô´Ù´Â Æò°¡´Ù.
RZ-001Àº ÅڷθӶóÁ¦ ±â¹Ý À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦·Î ¾Ï¼¼Æ÷¿¡ ¼±ÅÃÀûÀ¸·Î ÀÛ¿ëÇØ ¼¼Æ÷ »ç¸êÀ» À¯µµÇÏ´Â ±âÀüÀÌ´Ù. ƯÈ÷ °£¾Ï 1Â÷ Ç¥ÁØ Ä¡·á¹ýÀΠƼ¼¾Æ®¸¯+º£±×Á©¸¶(¾Æ¹Ù½ºÆ¾ ½Ã¹Ð·¯)¿Í 3Á¦ º´¿ë¿ä¹ýÀ» ÁøÇàÁßÀÌ´Ù.
º¸°í¼´Â ±âÁ¸ ¸é¿ªÇ×¾ÏÁ¦ º´¿ë ¿ä¹ý ´ëºñ ³ôÀº ¹ÝÀÀ·ü(ORR)À» È®º¸ÇÒ °æ¿ì ºü¸¥ ½ÃÀå ÁøÀÔ°ú ¸ÅÃâ È®´ë°¡ °¡´ÉÇÒ °ÍÀ¸·Î Àü¸ÁÇß´Ù.
ÀÌȣö ½ÅÇÑÅõÀÚÁõ±Ç ¼ö¼®¿¬±¸¿øÀº "À϶óÀÌ ¸±¸®¿Í 1.9Á¶¿ø ±Ô¸ð Ç÷§Æû ±â¼úÀÌÀüÀ» ÅëÇÑ ±â¼úÀ» ÀÔÁõÇßÀ¸¸ç ±â¼úÀû Â÷º°¼º ¹× RNA ¼ºÀ强À» °í·ÁÇÒ ¶§ À¯ÀüÀÚ Ã¼·áÁ¦ ½ÃÀå È®´ë ÃÖ´ë ¼öÇýÁÖ°¡ µÉ °Í"À̶ó¸ç "AACR ¹ßÇ¥ ÈÄ ´Ü±â Â÷ÀÍ ½ÇÇöÀ» À§ÇÑ ¸Åµµ ¹°·®ÀÌ ³ª¿Ã °¡´É¼ºÀº ÀÖÁö¸¸ ÇâÈÄ ±â¾÷ °¡Ä¡´Â ¿ì»óÇâ ÇÒ °ÍÀ¸·Î ¿¹»óµÈ´Ù"°í ¹àÇû´Ù.