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[이데일리 나은경 기자] “기존 물질이전계약(MTA) 이외에도 5개 이상의 글로벌 제약사들과 적응증, 타깃, 작용기전(모달리티)을 달리해 뇌-혈관 장벽(BBB·Blood-Brain Barrier) 투과 플랫폼에 대한 추가 MTA, 기술수출 계약 등을 논의 중입니다.”
지난 2일 경기도 성남시 판교 본사에서 이데일리와 만난 진화섭 리스큐어바이오사이언시스(이하 ‘리스큐어’) 대표이사는 최근 이뤄진 ExoPN-101의 MTA 계약에 대해 설명하며 이 같이 말했다. “내년까지 회사의 목표는 2개의 글로벌 임상시험 운영, 3건 이상의 기술이전, 추히트넷
가 약물전달시스템(DDS) 플랫폼 개발 완료”라는 청사진도 제시했다.
진화섭 리스큐어바이오사이언시스 대표이사 (사진=리스큐어바이오사이언시스)
리스큐어는 지난달 글로벌 빅파마와 BBB 셔틀플랫폼 ExoPN-101의 기toptv
술이전을 위한 MTA를 체결했다고 밝혀 주목을 받았다. 국내에서는 GSK에 기술이전한 에이비엘바이오(298380)(ABL바이오) 외엔 BBB 셔틀플랫폼 관련 계약은 선례가 없다.
ExoPN-101은 파트너사의 약물을 뇌까지 높은 효율로 전달하는 DDS 플랫폼이다. 페이로드(약물)로 저분자화합물은 물론 짧은 간섭 리보핵산(siRNA), 안티홍콩주가
센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 등 다양한 물질을 실을 수 있어 확장성이 크다는 것이 회사측 설명이다.
치열해진 BBB 기술확보 전쟁…내년 중 MTA 결론 난다
개발 난도가 높아 국내에서 BBB 셔틀플랫폼 개발사의 수는 손에 꼽는다. BBB를 투과하면서 부작용은 최소화하기 위해 간 등 신체 다른 부분에는 영향이 가지 않장기투자종목
는 특이적 물질을 찾는 것이 어려워서다. 하지만 파킨슨병, 알츠하이머 치매 등 중추신경계(CNS) 질환 및 뇌종양과 같은 질병의 치료에는 BBB 셔틀플랫폼이 반드시 필요하다.
가능성이 보이는 유망 플랫폼 발굴시 몸값이 높아지는 이유다. 최근 2년 내 BBB 셔틀플랫폼의 기술이전 계약 규모는 작게는 5600억원, 크게는 4조1000억원에 달온라인 황금성
했다. 특히 최근에는 애브비, BMS, 사노피, 일라이 릴리, GSK 등 유망 BBB 셔틀플랫폼을 선점하기 위한 대형 다국적 제약사들의 경쟁이 치열해지고 있다.
리스큐어가 여러 글로벌 회사들과 동시다발적으로 MTA를 논의할 수 있는 배경에는 이 같은 빅파마들의 개발 경쟁이 자리한다. 진화섭 대표는 “여러 바이오벤처와 공동개발 계약을 한 뒤 하나를 골라 최종 계약하는 빅파마들의 관례를 감안하더라도 ExoPN-101은 타사 플랫폼 대비 경쟁력이 있어 우수한 성과를 낼 자신이 있다”고 강조했다.
그가 밝힌 ExoPN-101의 강점은 △BBB 투과율 △약물 전달효율 △안정성 및 생산비용이다. 진 대표는 “빅파마들과 최소 투과율에 대한 기준치를 논의했는데, 파트너사의 페이로드(약물)를 탑재한 상태로도 그 기준을 무난히 넘어설 것으로 예상하고 있다”며 “전달효율 차원에서도 뇌에 직접 약물을 주사했을 때보다 훨씬 낮은 농도에서 더 높은 효능을 관찰했다”고 강조했다. 농도가 낮아져도 효능이 높다는 것은 생산비용을 줄일 수 있다는 의미임과 동시에 체내 다른 기관에 미칠 부작용을 최소화할 수 있다는 뜻이기도 하다.
지난달 체결한 MTA 계약의 결실은 늦어도 내년 중에는 확인할 수 있을 전망이다. 진 대표는 “앞서 파트너사에 원숭이 독성실험 데이터를 제출했고 이후 대량생산 가능성을 확인할 수 있는 화학·제조·품질관리(CMC) 데이터를 요구해 해당 자료를 준비 중”이라며 “빅파마가 여러 기술을 검토해 그중 한 곳을 택할 테지만, 우리 역시 여러 회사와 동시다발적으로 논의를 하고 있기 때문에 딜이 하염없이 늘어질 가능성은 낮다. 아무리 늦어도 내년을 넘기지는 않을 것”이라고 설명했다.
경쟁력의 비결은 수년간 쌓은 미생물 균주 은행
리스큐어는 마이크로바이옴 치료제 개발사로 먼저 알려졌다. 회사의 주력 파이프라인인 간 질환 치료제 LB-P8, 항암제 LB-P2D 등이 대표적이고, 현재 개발 중인 건강기능식품도 마이크로바이옴을 기반으로 한다.
회사의 신약개발 연구는 3500여종에 달하는 미생물 균주 은행에서 시작됐다고 해도 과언이 아니다. 셀트리온(068270)과 공동연구 중인 파킨슨병 치료제도 이 미생물 균주 은행에서 나왔다. 이번에 MTA가 이뤄진 BBB 셔틀플랫폼을 발굴할 때도 자체 구축한 균주 은행이 결정적인 역할을 했다. 진 대표는 “구축된 라이브러리를 기반으로 ‘이 물질의 효능은 뇌로 전달되겠다’는 추정에서부터 지금의 BBB 셔틀플랫폼 개발이 시작됐다”고 했다.
리스큐어바이오사이언시스의 신약개발플랫폼(LMT) (자료=리스큐어바이오사이언시스)
창업 전 메디톡스(086900) 연구소를 거친 진 대표는 처음 마이크로바이옴 치료제 개발을 계획했을 때부터 균주 은행의 필요성을 느끼고 곧바로 균주 수집을 시작했다고 말했다. 그는 “창업 초기 물질 베이스의 작용기전을 연구하기 위해 플랫폼을 구축했다. 균주 은행 구축에 4년 이상 걸렸지만 어느 정도 자료가 쌓인 지금은 오히려 특정 타깃에 대한 작용가능성을 탐색할 때 빠르게 스크리닝을 할 수 있어 개발 효율을 높이고 있다”고 했다.
초기에는 사내 미생물팀 직원들이 전국 각지의 토양, 발효식품 등의 샘플에서 매주 80~100개의 미생물 균주를 수집했다. 데이터가 상당 부분 구축된 지금도 매주 20~30개의 신규 미생물 균주가 균주 은행에 추가되고 있다. 이 라이브러리에 전장 유전체 데이터, 머신러닝을 기반으로 설계된 분석 알고리즘이 더해지면서 특정 페이로드, 특정 적응증에 적합한 물질을 빠르게 골라낼 수 있게 됐다.
리스큐어는 이번 MTA 체결을 계기로 하반기부터 본격적으로 코스닥 상장에 도전한다. 진 대표는 “이미 예비 기술성평가를 좋은 결과로 마쳤고, 연내 정식으로 기술성평가를 신청해 기업공개(IPO) 절차를 밟을 예정”이라며 “지금까지 확보한 올해 매출만 약 40억원이다. 건기식 사업으로 연내 100억원의 매출 달성이 가능할 것으로 예상하고 있다. 이 같은 제반사항도 상장에 도움이 될 것”이라고 강조했다.
리스큐어는 하반기 중 모발 건강 건기식, 관절 건강 건기식 신제품 출시 및 건기식 수출을 계획하고 있다. 올 초 200억원 규모의 상장 전 지분투자(Pre-IPO)를 마친 리스큐어의 포스트밸류는 1150억원이다.
나은경 (eeee@edaily.co.kr)
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