세계 최초 경구용 파브리병 치료제 '갈라폴드' 한독 제공



매년 2월 마지막 날은 '세계 희귀질환의 날'이다. 희귀질환은 환자 수가 2만명 이하거나, 진단이 어려워 유병 인구를 가늠하기 힘든 질환을 뜻한다. 환자 수는 적지만 정부 보장 강화와 제약사의 치료제 개발·도입 확대가 맞물리며 관련 시장 확대가 전망된다는 분석이다.

25일 업계에 따르면 보건복지부는 올해 희귀·중증난치질환자의 의료비 부담을 줄이기 위해 산정특례제도 본인부담률을 기존 10%에서 5%대로 낮췄다.
손오공릴게임예시 희귀질환 치료·진단에 쓰이는 의약품은 보다 신속하게 지정·승인될 수 있도록 '희귀의약품 지정에 관한 규정'도 손질했다. '치료 선택지가 부족한 영역'에서 제도적 속도를 높이겠다는 신호로 읽힌다.
전 세계적으로 알려진 희귀질환은 약 7000종에 이르고, 매년 250종가량이 새롭게 등록될 만큼 범위도 넓다. 그 중 치료제가 있는 질환은 약 황금성게임다운로드 5%에 불과한 것으로 알려졌다. 국내 환자는 2024년 기준 약 37만명으로 추산되며, 국가관리대상 희귀질환은 지속적으로 확대되는 추세다.
희귀질환 치료제 시장은 지속 성장하고 있다. 글로벌 시장조사기관 IQVIA는 희귀질환 치료제 시장 규모가 2024~2025년 약 276조~320조 원에서 2030년엔 466조~684조원 규모로 성장할 오션파라다이스예시 것으로 내다봤다. 연평균 성장률 6~12%로, 전체 제약시장 평균을 웃도는 수준이다.
정책 드라이브와 시장 성장 기대가 맞물리며 국내 제약사들도 'K희귀질환 치료제' 전선을 넓히고 있다. GC녹십자는 헌터증후군 치료제 '헌터라제'를 앞세워 중국·중남미 등 해외 시장 확대를 추진 중이다. 한미약품은 선천성 고인슐린증 치료 신약 등을 포함 알라딘게임 해 글로벌 임상과 R&D 파이프라인 구축을 병행한다. 유한양행도 고셔병 등 희귀 난치성 질환을 겨냥한 차세대 신약 프로젝트를 가동했다.
특히 한독은 미충족 의료수요가 높은 영역을 중심으로 존재감을 키우고 있다. 세계 최초 경구용 파브리병 치료제 '갈라폴드'를 비롯해 발작성 야간혈색소뇨증 및 C3 사구체병증(C3G) 치료제 '엠파벨리', 사이다쿨바다이야기게임 성인 만성 면역성 혈소판 감소증(ITP) 치료제 '도프텔렛', 중증근무력증 치료제 '비브가트' 등 포트폴리오를 넓히고 있다.
업계 관계자는 "희귀칠환 치료제 경쟁이 단순히 '고가약'의 측면이 아니라 치료제가 존재하는 5%의 영역을 넓혀 나가는 기술·제도 경쟁으로 옮겨가고 있다"며 "정부의 보장성 강화가 환자 접근성을 끌어올리고, 기업의 개발·도입이 치료 옵션을 늘리는 선순환이 자리잡기를 기대한다"고 전했다.
wonder@fnnews.com 정상희 기자