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알츠하이머 치료제 개발 전략이 근본적인 전환점을 맞고 있다. 단순 증상 완화를 넘어 질병 진행 자체를 억제하는 질병 조절 치료제(DMT) 중심으로 글로벌 제약·바이오 업계의 연구개발이 빠르게 재편되고 있다.
한국바이오의약품협회는 24일 '알츠하이머 치료제 개발 동향과 시장 전략' 웨비나에서 전문가들은 이같은 변화 흐름과 국내 기업들의 전략적 과제를 집중 조명했다.
아밀로이드 항체 시대 열렸지만…부작용·비용 장벽 여전
2023~2024년 에자이·바이오젠의 '레켐비'와 일라이 릴리 릴게임바다이야기 의 '키선라'가 미국 FDA 승인을 받으며 아밀로이드 베타 표적 항체 치료제 시대가 공식적으로 개막됐다. 두 약물은 경도 인지 장애 단계 환자를 대상으로 인지 기능 저하 속도를 약 27~35% 늦추는 효과를 입증했다.
다만?시장 확산에는 현실적 장벽이 존재한다. DS투자증권 김민정 책임연구원은 "레켐비는 유럽에서 마케팅 승인이 거부됐는데, 바다신2 다운로드 핵심 이유는 아리아(ARIA)로 불리는 뇌부종·미세출혈 부작용이었다"고 지적했다. 특히 아포이(APOE) 동형접합 유전자를 가진 환자에서는 아리아 발생률이 45%에 달하며, 국내의 경우 레켐비 18개월 치료비가 약 5000만원에 이르는 고비용 문제도 처방 확산의 걸림돌로 작용하고 있다.
그럼에도 처방 수요는 폭발적으로 증가하고 있다. 1 릴게임가입머니 년 만에 처방 건수가 약 27배 증가했다는 데이터가 보고될 만큼 치료 옵션이 없던 환자와 가족들의 수요가 잠재적으로 얼마나 컸는지를 방증한다. 글로벌 애널리스트 컨센서스 기준으로 2031년 레켐비 매출은 약 34억 달러, 키선라는 18억 달러 수준으로 전망되고 있다.
BBB 셔틀 기술, 차세대 핵심 경쟁력으로 부상
아밀로 바다이야기릴게임연타 이드 항체의 뇌 투과율이 0.1% 이하에 불과한 한계를 극복하기 위해 혈액뇌장벽(BBB) 투과 기술이 차세대 경쟁력으로 급부상하고 있다. 로슈의 트론티네맙은 브레인 셔틀을 결합해 28주 만에 아밀로이드를 90% 이상 제거하면서도 아리아 발생률을 기존 항체의 24% 수준에서 1~4%대로 대폭 낮추며 업계의 주목을 받고 있다.
국내에서는 에이 황금성게임다운로드 비엘바이오가 IGF1R 기반 BBB 셔틀 플랫폼으로 GSK(2025년 4월), 일라이 릴리(2025년 11월)와 연달아 대규모 라이선스 아웃 계약을 체결했다.

김민정 책임연구원은 "브레인 셔틀을 달았을 때 아리아 부작용이 낮아질 수 있다는 것이 임상적으로 입증됐다"며 "트론티네맙은 프리클리니컬 단계에서 굉장히 강력한 치료제가 될 것으로 개인적으로 보고 있다"고 말했다.




웨비나 캡쳐 화면.


타우 항체, 새로운 접근법으로 재도전
인지 기능 저하와 가장 높은 상관관계를 갖는 타우 단백질은 임상 실패가 반복됐지만 접근법의 전환으로 재주목받고 있다. 기존 N-말단 에피톱 표적 방식에서 타우 확산에 직접 관여하는 MTBR 영역을 표적하는 전략으로 바뀌었고, 세포 내부까지 타겟하는 ASO·siRNA 등 새로운 모달리티도 등장하고 있다.
에자이의 MTBR 타우 항체는 레켐비와의 병용 임상 결과를 올해 말 발표할 예정이며, 국내 아델은 우수한 전임상 데이터를 바탕으로 사노피와 대규모 기술 이전 계약을 성사시켰다.
쓰리브룩스테라퓨틱스 김성영 대표(의학박사)는 "타우는 아밀로이드 베타보다 인지 기능 저하와 직접적인 상관관계가 있어 좋은 타우 항체가 나오면 결국 아밀로이드와 타우의 병용 치료로 가게 될 것이라고 업계 모두가 예상하고 있다"고 말했다.
다중 기전·오픈 이노베이션으로 진화하는 개발 생태계
알츠하이머는 아밀로이드, 타우, 신경 염증, 미토콘드리아 기능 이상 등 복합 기전이 동시에 작용하는 질환으로, 단일 표적 치료만으로는 한계가 명확하다는 인식이 확산되고 있다.
글로벌 임상 파이프라인 182개 중 약 74%가 DMT 계열에 집중되어 있으며, 바이오텍이 초기 연구를 맡고 빅파마가 임상·상업화를 담당하는 오픈 이노베이션 구조가 업계 표준으로 자리잡고 있다. 기술 이전 트렌드도 개별 물질 단위 거래에서 플랫폼 기술 및 다중 파이프라인 중심의 대형 계약으로 빠르게 이동하고 있다.
알츠하이머 임상은 2상에만 2~3년, 3상에는 3~5년이 소요되는 만큼 규모가 작은 국내 기업이 자체적으로 후기 임상을 진행하기에는 현실적 한계가 있다. 이에 비임상 혹은 임상 1상 단계에서의 기술 이전이 적합한 전략으로 제시된다.
김성영 대표는 "데이터셋이 완성된 후 BD 활동을 시작하는 것보다 과제 초기부터 바이어의 니즈를 파악하고 그에 맞는 데이터를 준비하는 것이 훨씬 중요하다"며 "타겟 밸리데이션, 타겟 인게이지먼트 바이오마커, 경쟁사 대비 차별화 데이터, 이 세 가지가 기술 이전 성공의 핵심 조건"이라고 강조했다.
알츠하이머 치료제 시장은 연평균 13% 이상 성장이 전망되며, 항체·유전체·뇌 전달 플랫폼 기술이 융합된 차세대 바이오의약품 경쟁의 최전선으로 부상하고 있다.
한편 현재 국내에서는 아리바이오(PDE5 억제 소분자), 아델(타우 MTBR 항체), 뉴라클사이언스, 동아에스티, 오토텍바이오, 큐어버스 등이 각각 임상 1~3상 단계에서 알츠하이머 치료제를 개발 중이다.