유전자 치료제. [출처=제미나이]


유전자치료제가 기존 치료제가 접근하기 어려웠던 질병 기전을 공략할 수 있는 차세대 치료 기술로 주목받고 있다. 특히 희귀질환 중심이던 시장이 고지혈증, 비만, 당뇨, 고혈압 등 일반 질환으로 확대되는 흐름이 나타나고 있다.
13일 하나증권에 따르면 지난해 미국 내 시가총액 상위 13개 글로벌 빅파마(거대 제약사)들의 분기별 총 계약(기술도입·파트너십·인수합병 등) 건수 중 유전자 치료제 관련 계약은 전체의 10%를 넘긴 것으로 나타났다.
◆글로벌 빅파마, RNA 치료제 선점 경 백경릴게임 쟁 치열
유전자 치료제에 가장 적극적인 빅파마(거대 제약사)로는 일라이 릴리가 꼽힌다. 릴리는 유전자 치료제 후발 주자로, 지난해 2월 국내 올릭스와 총 계약 규모 6억3000만달러(약 9100억원)의 타겟 독점 기술이전 계약을 체결해 간질환(MASH)·비만 적응증의 RNA(리보핵산, 유전물질의 일종)치료제 개발에 뛰어든 바 있다. 이외에 릴게임예시 도 GSK(글락소스미스클라인), 애브비, AZ(아스트라제네카) 등 다수의 기업들도 유전자치료제와 전달체 기술에 관심을 나타내고 있다.
기존 치료제인 저분자 화합물과 항체는 인간 유전자의 약 0.05%만을 타겟할 수 있는 것으로 알려져 있다. 대부분의 질환은 저분자 화합물이 결합할 수 있는 활성 부위를 특정하기 어렵기 때문이다. 반면 유전자 릴짱 치료제는 유전자 단위에서 질병의 원인을 직접 조절할 수 있어 기존 방식으로 해결하지 못했던 '언드러거블(불가능한 타깃)' 기전을 공략할 수 있다는 강점이 있다.

또한 바이러스 기반 전달체를 활용해 비분열 세포를 타겟할 경우 장기적이거나 영구적인 치료 효과도 기대된다. 최근에는 RNA을?기반으로 한 치료제를 중심으로 안 릴게임갓 전성이 입증되면서 일반 질환으로 적응증이 확대되는 추세다. 실제로 고지혈증 치료제 '렉비오'는 기존 약물이 하루 한 번 복용해야 하는 것과 달리 6개월 간격으로 투여가 가능하다.




유전자 치료제. [출처=오픈 AI]

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다만 영구적 치료 효과는 부작용 역시 장기적으로 지속될 수 있다는 우려가 있어 현재 유전자치료제의 주요 적용 대상은 여전히 희귀질환에 집중돼 있다. 이에 비해 RNA 기반 치료제는 비교적 빠른 상업화가 이뤄지고 있는 분야로 평가된다.
시장 규모 측면에서도 희귀질환과 일반질환의 차이는 매우 크다. 미국에서는 환자 수가 20만 명 미만인 질환을 희귀질환으로 정의한다. 반면 대표적인 일반질환인 심혈관질환(CVD)의 경우 사망률 기준으로만 봐도 미국에서 약 80만 명 이상의 환자가 존재하는 것으로 추정된다. 예방 단계까지 포함하면 잠재 환자 수는 훨씬 더 늘어날 수 있다.
◆2026년 FDA 규제 혁신…3~5년 내 대중화 분수령
다만?유전자치료제는 여전히 높은 치료 비용이 시장 확대의 걸림돌로 꼽힌다. 예를 들어 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 치료제 '이노테르센(Inotersen)'과 siRNA 치료제 '파티시란(Patisiran)'의 연간 치료비는 환자당 약 42만~45만 달러(약 5억5000만원)에 이른다.
전문가들은 유전자치료제 시장 확대를 위해 보험 지원 확대, 환자 수 증가에 따른 약가 인하, 특허 만료 이후 바이오시밀러 등장 등 제도적 변화가 필요하다고 보고 있다. 현재 여러 1세대 유전자치료제가 수십만 명 규모의 일반 대사질환 환자를 대상으로 임상을 진행하고 있어 향후 3~5년 내 시장 확대 가능성도 제기된다.
한편 미국 식품의약국(FDA)은 2026년 2월 희귀 유전질환 치료제 개발을 지원하기 위해 '생물학적 타당 기전' 프레임워크(뼈대)를 제시했다. 해당 가이드라인은 소수 환자 데이터만으로도 허가 심사를 지원할 수 있도록 하는 내용을 담고 있으며, 유전자 편집과 안티센스 올리고뉴클레오타이드 등 RNA 기반 치료제 개발에 초점을 맞추고 있다.
김선아 하나증권 연구원은 "미국의 규제 변화가 임상 비용 절감과 개발 기간 단축으로 이어질 경우 향후 유전자치료제 약가 부담도 점차 낮아질 것으로 전망된다"고 말했다.